这家基因治疗公司正在测试新技术,用药丸“关闭”糖尿病和肥胖症

摘要: 如果需要定期注射来治疗慢性疾病的人可以改为服用精确控制体内正确蛋白质和激素产生的药丸会怎样?一项有前途的新基因治疗技术旨在将人体变成这样的制药工厂,如果成功的话,可以突破医学的界限...

如果需要定期注射来治疗慢性疾病的人可以改为服用精确控制体内正确蛋白质和激素产生的药丸会怎样?

一项有前途的新基因治疗技术旨在将人体变成这样的制药工厂,如果成功的话,可以突破医学的界限,使某些治疗更加方便,并且可能更便宜。

基因治疗公司 MeiraGTx 正在努力将这一未来愿景变为现实。

这家英国公司已经开发出“传统”基因疗法,用于替代遗传性疾病患者缺失或损坏的基因。这方面的业务正在蓬勃发展,该公司刚刚在爱尔兰开设了一家制造工厂,可以雇佣多达 300 名员工。

但 MeiraGTx 在所谓的基因“调节”疗法方面也取得了长足的进步,它说这可以帮助更精确地控制指导细胞制造或停止制造某些蛋白质的基因。

这绝非易事,该技术需要数年时间才能推向市场,但它有可能使基因治疗对患者的生活产生更大的改变。

“当你今天将一个基因或替换一个缺失的基因放入细胞中时,你将基因放入其中,它会在细胞的余生中表达出来,”MeiraGTx 首席执行官亚历山大·福布斯告诉 Euronews Next。

“很难建立一种在需要时打开和关闭的基因疗法,尤其是在疾病中。更难的是创造一种基因疗法,当你,医生或病人想要它时,它可以打开或关闭”。

MeiraGTx 表示,它已经开发出一种可以帮助患者生活更轻松的开关:它可以插入告诉他们的身体制造这些的基因,而不是向他们注射合成激素和蛋白质,而药丸只激活基因当需要特定的蛋白质或激素时。

让身体制造药物

服用 Epogen(epoetin alfa)——一种众所周知的注射药物,当您患有贫血、肾病或正在接受癌症治疗时,它有助于产生更多的红细胞。

“例如,你可以做的是将 Epogen 的基因放入体内、肌肉中,并拥有一个转换系统,只有当你服用药丸时,你的身体才能制造出天然形式的 Epogen,”福布斯解释说。

“所以我们不必制造这些药物的非自然形式——因为我们正在做的是向身体提供制造药物的信息,而只有当我们给身体服用药丸时,该信息才会开启”。

MeiraGTx 告诉 Euronews Next,它已经在动物身上测试了这项技术,并希望在 2023 年开始在人类身上进行试验。

福布斯说,如果成功,它可能会产生“巨大而广泛的影响”。

“这不仅适用于基因治疗。它允许您控制细胞疗法、免疫肿瘤学、抗体生产——任何可以由身体制造的蛋白质或肽”。

基因治疗的工作原理

许多传统药物涉及在体外制造蛋白质,例如抗击糖尿病的胰岛素或抗癌的抗体。这种蛋白质是在体外的细胞或细菌中制造的,然后定期注射到体内作为治疗。

相比之下,基因疗法涉及将编码治疗性蛋白质的基因植入体内:而不是一遍又一遍地注射蛋白质,而是将蛋白质的基因植入人体,然后在人体中制造蛋白质。

基因疗法通常用于治疗遗传性疾病,即基因缺失或功能不佳。基因疗法将一个完美的基因副本插入患者体内,以替换缺失或“损坏”的基因。

“所以我们的药物实际上是基因——DNA——它们通过被包裹在病毒蛋白中而被输送到体内,这些病毒蛋白就像一艘小宇宙飞船,将我们制造的那些基因插入到适当的细胞中,”福布斯说。

她解释说,这种技术需要非常特殊的制造过程,以确保通过严格的测试,每批这些基因始终具有相同的质量、安全性和效力。

MeiraGTx 控制着这家内部制造,刚刚在爱尔兰香农开设了一个新的商业规模的工厂,最初将雇佣 100 名员工,随着业务的增长将雇佣多达 300 名员工。

礼貌 MeiraGTxMeiraGTx 于 2022 年 9 月 16 日在爱尔兰香农正式揭幕其新的基因治疗制造工厂,爱尔兰总理迈克尔·马丁出席

用药丸对抗肥胖?

该公司希望新站点将有助于加速其基因疗法的开发和向患者提供基因治疗,最初的重点是影响眼睛、中枢神经系统和唾液腺的罕见遗传性疾病。

但 MeiraGTx 认为,增加一个能够微调基因治疗的开关有可能大大扩大这一范围,以解决影响全球数亿人的非遗传性疾病,包括心脏病、癌症和糖尿病。

它说它甚至可以帮助对抗肥胖,这可以说是全球最大的健康挑战之一。

肥胖背后的原因是复杂且多方面的,遗传因素意味着一些人比其他人更容易受到影响,而控制食欲的激素非常不稳定且持续时间很短。

目前被证明对肥胖非常有效的一类可注射糖尿病药物是 GLP-1 药物,它有助于控制血糖水平。但它们与其他几种影响新陈代谢的肠道肽结合使用效果更好。

挑战再次是精确控制这些肽的水平。

MeiraGTx 声称,它的技术有朝一日可能会让那些希望减肥的人“开启”产生激素和肽的基因组合,从而控制他们的食欲、血糖水平,最终控制他们的脂肪。

“我们现在可以将控制新陈代谢的三种天然肠道肽的基因放入体内,并在我们需要这些药物时给予药丸,”福布斯说。

从理论上讲,如果临床试验进展顺利,其他疾病的潜在应用令人眼花缭乱——它们直接提出了延长人类预期寿命的问题。但这不应该是目前的优先事项,福布斯说。

她说:“我认为目前我们在肥胖、阿尔茨海默氏症和生活方式方面确实存在很大问题,这意味着我们还很年轻,而且生活很差。”

“而且这类产品可用于帮助解决那些非常大的适应症,而不仅仅是罕见的基因替代品”。


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